什么是腺相关病毒
腺相关病毒（adeno-associated virus, AAV)是微小病毒科,依赖病毒属的单链DNA病毒, 其正负链各半，基因组大小 4.7kb。病毒颗粒结构为正二十面体,直径20-26nm，耐热,耐有机溶剂。AAV具有多种常见血清型,100多种病毒变种。
在存在辅助病毒诸如腺病毒(Berns,1990;Muzyczka,1992;Berns和Giraud,1996)、疱疹病毒、牛痘病毒等条件下(Yakobson等,1989),AAV能复制产生子代病毒颗粒。在缺少辅助病毒的情况下，AAV整合其基因组到人类19号染色体的一个特别位点（AAVS位点），直到有辅助病毒将其从潜伏状态下拯救出来(Kotin等，1990)。但研究普遍认为，AAV以不整合的形式为主，整合率小于2%。AAV的位点特异性的整合能力、其自然缺陷及其免疫原性低使其成为理想的基因治疗载体变为可能。
重组AAV (rAAV) 载体能高效且相对特异性转导体内不同组织，如肺(Flotte等,1993;Conrad等,1996;Halbert等,1997)、脑（Kaplitt等,1994）、肌肉(Xiao等,1996)、视网膜（Ali,1996;Flannery等1997）、中枢神经系统(Peel等,1997)和肝脏(Xiao等,1998)等。但AAV对于体外细胞水平的转导效果欠佳。
病毒结构
AAV基因组是一个线性、单链DNA(ssDNA)分子，由4680个核苷酸构成，在每个末端含有一个145个碱基组成的末端重复序列(ITR)（Srivastava等,1983）。ITR序列折叠成发夹结构，是其DNA复制起始和包装重组AAV病毒颗粒所需的唯一已知顺式作用元件。ITR元件位于两个翻译开放阅读框(ORF)的两侧。左侧ORF(或rep基因)编码四个非结构蛋白质称为Rep78、68、52和40，对于病毒DNA复制和包装是关键性的。右侧的ORF(或cap基因)编码三个结构蛋白质VP1、VP2和VP3(Berns,1990;Muzyczka,1992;Berns和Giraud,1996)。
复制过程
DNA复制，VAI RNA基因生成一个小RNA转录物增进AAV capsid mRNA的翻译。
传统繁琐过程的局限性阻止了rAAV广泛发展为基因治疗的载体。如上所述载体的生成总是导致载体的明显Ad污染，因此需要热处理和严格的纯化方法灭活和去除Ad病毒颗粒污染。尽管载体和包装质粒之间通常没有同源序列，但是经常产生野生型样有复制能力的AAV(rcAAV)(Allen等，1997；Wang等，1998)。已经进行了许多尝试改进rAAV载体的包装效率。它们包括：发展表达一些或所有包装所需的AAV基因的细胞。
威洛克2010年申请专利，开发拥有的rAAV生产技术克服了这个难关。我们生产各项血清型重组腺相关病毒，如下表所列。所有技术问题和生产进度时间表，请联系我们。
AAV病毒的感染细胞
AAV载体对于骨骼肌、视网膜、肝细胞、心脏平滑肌细胞、神经元细胞、胰岛B细胞、关节滑膜细胞等具有良好的感染效果，而对于淋巴细胞、造血干细胞、神经胶质细胞、成纤维细胞等感染效果较差。AAV2在体外细胞内转染率最高，其他各型AAV在生物体内感染效果好。
AAV Serotypes
As many as 11 naturally-occurring AAV serotypes have been discovered (with many pseudotypes being generated by several different research groups). All of the known serotypes can infect cells from multiple diverse tissue types. Tissue specificity is determined by the capsid serotype, where serotype 2 (AAV2) has been the most extensively examined so far.
The following is the table of AAV serotypes available through Virovek and their tissue specificity in vivo:
| AAV Serotype x ? recommendable for use |
CNS/Eye | Heart | Liver | Lung | Skeletal Muscle |
|---|---|---|---|---|---|
| AAV1 | x | x | x | x | |
| AAV2 | x | ||||
| AAV5 | x | x | |||
| AAV6 | x | x | x | x | |
| AAV8 | x | x | x | ||
| AAV9 | x | x | x | x | x |